BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Syntimmune, Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Antikörpertherapeutika gegen FcRn entwickelt, gab heute positive vorläufige Ergebnisse seiner Phase-1b-Proof-of-Concept-Studie mit SYNT001 bei Patienten mit Pemphigus vulgaris und Pemphigus bekannt foliaceus.Die Daten zeigten einen klinisch bedeutsamen Nutzen von SYNT001 mit einem günstigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil ähnlich dem in der Phase-1a-Studie beobachteten.„Es besteht nach wie vor ein eindeutig ungedeckter Bedarf an einer sicheren und schnell wirkenden Behandlung für Patienten mit Pemphigus, die mit schwerwiegenden Symptomen und Komplikationen im Zusammenhang mit ihrer Krankheit konfrontiert sind“, sagte Donna Culton, MD, Ph.D., Assistenzprofessorin an der Universität von Medizinische Fakultät von North Carolina.Culton präsentierte vorläufige Ergebnisse der Phase-1b-Studie auf der International Investigative Dermatology Conference, die vom 16. bis 19. Mai 2018 in Orlando, FL, stattfindet.„Diese vorläufigen Daten zeigen die Sicherheit sowie eine rasche Verringerung der PDAI-Scores und eine Senkung der IgG-Spiegel bei der Behandlung mit SYNT001, was weitere Studien zu diesem Medikament als potenzielle neue therapeutische Option unterstützt“, sagte Culton.SYNT001-103 ist eine laufende, multizentrische, offene Phase-1b-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und der klinischen Wirkung von SYNT001 bei Patienten mit aktivem Pemphigus vulgaris (PV) oder Pemphigus foliaceus (PF).SYNT001 wird in drei aufeinanderfolgenden Behandlungskohorten untersucht, die jeweils mit fünf Wochendosen von SYNT001 behandelt werden, die intravenös (i.v.) verabreicht werden, mit einer Dosiseskalation zwischen den Kohorten bis zu einem Maximum von 45 mg/kg.Der Beobachtungszeitraum der Studie umfasst 16 Wochen, einschließlich einer aktiven Behandlungsphase von Tag 0 bis 28 und einer Nachbeobachtung bis Tag 112. Der primäre Endpunkt der Studie ist Sicherheit und Verträglichkeit.Zu den sekundären Endpunkten gehören PDAI, Gesamt-IgG, CIC und Serum-Anti-Desmoglein-IgG-Spiegel (Anti-DSG1 und Anti-DSG3).Die in dieser Pressemitteilung berichteten Ergebnisse umfassen Daten von sieben Patienten (sechs mit PV und einer mit PF), die in die erste Kohorte aufgenommen wurden und fünf wöchentliche Infusionen von 10 mg/kg SYNT001 erhielten und sich in unterschiedlichen Stadien der Nachsorge befinden.Die primäre Endpunktanalyse ergab, dass SYNT001 von den behandelten Patienten gut vertragen wurde, wobei alle mit dem Studienmedikament verbundenen unerwünschten Ereignisse (AEs) als leicht oder mäßig eingestuft wurden.Es wurden keine schwerwiegenden oder schwerwiegenden Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Studienmedikation berichtet.Die sekundären Endpunkte zeigten eine Verringerung des mittleren PDAI-Scores von schwer auf mittelschwer, wobei die klinische Wirkung über den Behandlungszeitraum hinaus anhielt.Bei allen Patienten wurden schnelle und klinisch bedeutsame Reduktionen der pharmakodynamischen Biomarker beobachtet.Am Nadir waren die mittleren Gesamt-IgG-Spiegel um 59 % (Tag 30), die mittleren CIC-Spiegel um 50 % (Tag 33), die mittleren Anti-DSG1-Spiegel um 22 % (Tag 14) und die mittleren Anti-DSG3-Spiegel verringert wurden um 24 % reduziert (Tag 33).„Wir glauben, dass eine effektive Reduzierung der PDAI-Werte bei dieser niedrigsten Dosis auf das Potenzial für ein größeres Ausmaß und eine größere Dauer des Ansprechens bei höheren Dosen hinweist.Bei einzelnen Patienten sahen wir Reduktionen von bis zu 67 % bei Gesamt-IgG, 71 % bei CIC, 65 % bei Anti-DSG1 und 61 % bei Anti-DSG3.Diese Ergebnisse bestärken unsere Überzeugung, dass die Reduzierung pathogener Autoantikörper und die Blockierung wichtiger Entzündungsfunktionen von FcRn einen innovativen Ansatz zur Behandlung von Pemphigus bieten und zu therapeutischen Vorteilen bei einer Vielzahl von Autoimmunerkrankungen führen könnten, die auf ähnliche Weise vermittelt werden“, sagte Jean-Paul Kress, MD, Präsident und CEO von Syntimmune.„Wir sehen enormes Potenzial für SYNT001, das wir derzeit auch in einer laufenden klinischen Proof-of-Concept-Studie bei warmer autoimmuner hämolytischer Anämie evaluieren.Wir freuen uns darauf, weitere Studien in anderen Indikationen zu initiieren und das breite Potenzial von SYNT001 auszuschöpfen.“Syntimmune führt eine weitere laufende Phase-1b-Studie mit SYNT001 bei warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (WAIHA) durch.Zwischendaten für die WAIHA-Studie werden in der zweiten Jahreshälfte 2018 erwartet.Syntimmune entwickelt SYNT001, einen in der Erprobung befindlichen humanisierten monoklonalen IgG4-Antikörper, der so optimiert ist, dass er die FcRn-Bindung an IgG sowohl bei neutralem als auch bei saurem pH-Wert hemmt.Studien haben gezeigt, dass SYNT001 die Beseitigung von IgG und zirkulierenden IgG-Immunkomplexen (CICs) schnell erleichtert, mit dem Potenzial, durch IgG und CIC induzierte angeborene Immunantworten zu blockieren sowie die T-Zell- und B-Zell-Aktivierung als Reaktion auf CIC zu hemmen.Darüber hinaus deuten Studien darauf hin, dass SYNT001 seine Wirkung auf IgG entfaltet, ohne Immunzellen zu zerstören oder andere Arten von Immunglobulinen zu beeinflussen.SYNT001 hat das Potenzial, bei einem breiten Spektrum von IgG-vermittelten Autoimmunerkrankungen eine schnelle therapeutische Wirkung auszuüben.Syntimmune wurde 2013 gegründet und ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das differenzierte Arzneimittelkandidaten für ein breites Spektrum von Autoimmunerkrankungen entwickelt.Auf der Grundlage der bahnbrechenden Forschung seiner wissenschaftlichen Gründer treibt das Unternehmen neue Therapien voran, die auf seiner umfassenden Expertise in der Biologie des neonatalen Fc-Rezeptors (FcRn) und seiner komplexen Rolle bei der Pathogenese von IgG-vermittelten Autoimmunerkrankungen basieren.Der Hauptkandidat von Syntimmune, SYNT001, ist ein monoklonaler Antikörper, der spezifisch FcRn-IgG-Wechselwirkungen blockiert und in mehreren Phase-1b/2a-Studien zur Behandlung von IgG-vermittelten Autoimmunerkrankungen untersucht wird.Syntimmune entwickelt auch SYNT002, das auf FcRn-Albumin-Wechselwirkungen abzielt, um die Clearance von Albumin-gebundenen Toxinen zu erleichtern.Syntimmune mit Hauptsitz in Boston, Mass., hat 78 Millionen US-Dollar an privater Finanzierung von führenden Life-Science-Investoren unter Führung von Apple Tree Partners aufgebracht.Zu den Investoren gehören auch Partners Innovation Fund, FMB Research und AFB Fund.Weitere Informationen zu Syntimmune finden Sie auf der Website des Unternehmens unter www.syntimmune.com.Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen über die Entwicklung seiner Produktkandidaten durch Syntimmune, einschließlich SYNT001 und SYNT002, den Zeitpunkt des Erhalts und die Ankündigung Daten aus seinen klinischen Versuchen und Studien und die potenziellen Vorteile der Produktkandidaten für die Patienten.Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf den aktuellen Erwartungen des Managements hinsichtlich zukünftiger Ereignisse und unterliegen einer Reihe von Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich und nachteilig von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen genannten oder implizierten abweichen Aussagen.Alle Informationen in dieser Pressemitteilung beziehen sich auf das Datum der Veröffentlichung, und Syntimmune übernimmt keine Verpflichtung, diese Informationen zu aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.Syntimmune, Inc. Adam Hansard, 617-206-3149 adam.hansard@syntimmune.comSyntimmune, Inc. Adam Hansard, 617-206-3149 adam.hansard@syntimmune.com